Noutăți

Pentru prima dată în istorie, medicii au reușit să schimbe ADN-ul în interiorul unui om viu…

Oamenii de știință au reușit să editeze ADN-ul în interiorul unui om viu, pentru prima dată în istorie. Un grup de cercetatori de la UCSF Benioff Childrens Hospital din Oakland au incercat un nou tratament care constă în modificarea genomului uman al unui pacient, cu intenția de a vindeca o tulburare genetică. De câțiva ani, oamenii de știință au lucrat la mai multe niveluri în terapia genică, unde au căutat să modifice gene într-un laborator înainte de reîncorporarea lor într-o ființă umană.

În acest caz, vorbim despre o modificare de adn care a avut loc loc în interiorul corpului pacientului și nu într-un laborator. Prin urmare, procedura aceasta ar putea schimba pentru totdeauna tratamentul genetic al bolilor care până acum erau incurabile.

Brian Madeux, în vârstă de 44 de ani, este primul pacient care primește un tip de medicament intravenos, care conține miliarde de copii ale unei gene corective care este legată de un instrument genetic capabil să-i modifice ADN-ul. Acest instrument este cunoscut sub numele de Zinc Finger Nucleases și succesorul lui CRISPR. Treaba lui este să tăie ADN-ul în locul potrivit și să îndepărteze gena responsabilă de apariția bolii, întroducând una bună. Instrucțiunile pentru întreaga procedură, deosebit de complexă, sunt codificate într-un virus care a fost modificat pentru a viza ficatul pacientului.

Pacientul în cauză suferea de o tulburare genetică rară, numită sindromul Hunter, care este cauzată de o enzima lipsă sau defectuoasă. Acest lucru face ca organismul să nu poată asimila anumiți carbohidrați, provocând mărirea dimensiunii capului și a ficatului, pierderea auzului, rigiditatea articulațiilor, dificultăți de respirație și chiar probleme mentale.

Din păcate, astăzi nu există nici un tratament pentru această boală. Majoritatea pacienților cu sindromul Hunter mor între 10 și 20 de ani de la declanșarea bolii.

sursa: https://www.ancient-code.com/first-time-ever-scientists-managed-edit-dna-inside-living-patient/

traducere și adaptare: Radu Ungureanu


Intră pe pagina principală a site-ului pentru a vedea cele mai noi articole! Clik aici: Acasa

Adauga un comentariu

Adresa de email introdusa nu va fi publicata.
Comentariile care conțin cuvinte obscene și limbaj violent sau care instigă la ură și discriminare nu vor fi publicate!


*


Termeni si conditii